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          兒童罕見病迎來新“解法”:黏多糖貯積癥Ⅰ型特效藥在華獲批

          2020-06-04 09:37生命時報字號:TT

          2020年6月3日,賽諾菲宣布中國國家藥品監督管理局已批準注射用拉羅尼酶濃溶液(商品名:艾而贊®,Aldurazyme®)用于確診為黏多糖貯積癥Ⅰ型(MPS Ⅰ)患者的長期酶替代治療,用于治療疾病的非神經系統表現。黏多糖貯積癥Ⅰ型是一種主要在兒童期發病的罕見遺傳病,嚴重損害兒童身心健康。艾而贊®是全球首個也是目前唯一批準治療黏多糖貯積癥Ⅰ型的酶替代療法,同時也是中國唯一治療MPS Ⅰ的特異性治療藥物,可以用于所有年齡段和不同疾病嚴重程度的MPSⅠ患者,填補了國內特異性治療藥物的空白和臨床未被滿足的需求。

          黏多糖貯積癥(mucopolysaccharidosis, MPS)是一類罕見的遺傳性疾病,是由于人體細胞溶酶體內黏糖多水解酶的活性減低或喪失,導致黏多糖(glycosaminoglycans, GAGs)不能被降解,貯積在細胞內而引發的一組疾病,已被納入中國《第一批罕見病目錄》。根據缺乏酶的不同,MPS分為7種分型。其中,MPS Ⅰ是由于溶酶體α-L-艾杜糖苷酶(lysosomalα-L-iduronidase,IDUA)活性降低或缺乏,導致黏多糖(GAG)自出生時就開始在各組織器官逐漸貯積,可造成面容異常、神經系統受累、骨骼畸形、肝脾增大、心臟病變、角膜混濁等。

          Ⅰ型患者大約從6-24個月起病,3歲后一般會出現發育遲緩,身體各個器官系統受累,重癥患者常于10歲前死于呼吸道感染或心力衰竭。如果不進行治療,MPS Ⅰ患者的總體中位生存期為11.6年,重型患者的中位生存期僅為8.7年。近期發布的《中國黏多糖貯積癥患者生存報告》是中國首個且全球最大樣本量的MPS患者群體生存狀態的調研,由臨床學會、研究機構和患者組織等多方參與。據悉,經過確診后,在國內MPS患者組織正式注冊的患者為378名,其中兒童患者約占84%。

          華中科技大學附屬同濟醫院兒科學系主任、中華醫學會兒科學分會副主任委員羅小平教授表示:“黏多糖貯積癥Ⅰ型的盡早診治至關重要,疾病危害隨著年齡增加不斷加重,最終可能導致不可逆的進展,嚴重影響患兒生活質量和生命。目前的治療手段主要是造血干細胞移植和對癥治療。艾而贊®的獲批上市不僅給治療罕見病的醫生提供了有力的武器,面對患者不再感到無奈,也為患者帶來了新的希望,這無論是對醫生還是患者都是期待已久的好消息。”

          艾而贊®可快速并持續降低尿GAG、提供多個器官系統的臨床效益,改善致殘率和死亡率,并顯著提高患者的生活質量(殘疾指數和疼痛指數、睡眠質量、視力和聽力等)。長期治療,穩定或逆轉MPS Ⅰ臨床癥狀(肺功能、6分鐘步行能力、關節活動度、左室肥厚、肝脾腫大等),早期和持續治療均顯示積極的臨床結果。

          Ⅲ期臨床研究證實,艾而贊®可長期改善和穩定73%患者的用力肺活量(FVC)%預測值,平均絕對FVC穩定增加,最終增加0.25±0.05 L(提高5.6%);可以持續改善患者的步行能力和耐力,與安慰劑相比,在26周時患者6分鐘步行試驗(6MWT)平均增加38米,3.5年擴展研究證實,78%患者6MWT得到改善和保持穩定;迅速且持續減少肝臟體積,Ⅲ期擴展研究結束時,95%的患者達到正常肝臟體積;另一項研究顯示,治療52周,5歲以下患者的左室質量平均下降11.3%;HSCT圍手術期使用艾而贊®可改善致殘率和死亡率以及認知結局,早期和持續治療均顯示積極的臨床結果。

          北京正宇粘多糖罕見病關愛中心鄭芋女士表示:“艾而贊®的獲批對中國的黏多糖貯積癥Ⅰ型患者具有重要的里程碑意義。十七年前,艾而贊®就在國際上市了,現在中國的Ⅰ型患者終于迎來了特異性治療藥物,這是我們期盼已久的好消息。如今‘望藥興嘆’的歷史已經被改寫,黏多糖貯積癥Ⅰ型患者終于迎來了生的希望!”

          賽諾菲特藥全球事業部中國區總經理王柏康先生表示:“作為全球罕見病領域的領導者,賽諾菲已引進多款溶酶體貯積癥的創新治療方案,積極拯救戈謝病、龐貝病及法布雷病患者的生命。如今又迎來了艾而贊®的獲批,這對國內黏多糖貯積癥Ⅰ型患者而言是個振奮人心的好消息。我們將繼續秉持對中國患者的承諾,積極推動艾而贊®早日在中國上市,讓更多罕見病患者實現‘病者有其藥’的中國夢。”

          艾而贊®自2003年首次獲批以來,目前已在70多個國家和地區上市。17年的臨床經驗證明其良好的安全性和耐受性,全球累計惠及1000余位MPS Ⅰ患者?!?/p>

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